Danh mục các thuốc này thường xuyên được điều chỉnh. Hiện, danh mục hiện tại gồm 214 thuốc để phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp và 229 thuốc không sẵn có.

Bên cạnh đó, Bộ Y tế đã trình Chính phủ ban hành theo thẩm quyền một số cơ chế để bảo đảm nguồn cung đối với thuốc hiếm. Cụ thể, Bộ đề nghị ưu tiên thẩm định theo quy trình thẩm định nhanh; xem xét, chấp nhận hồ sơ dữ liệu trong trường hợp dữ liệu chưa đáp ứng đủ thời gian theo quy định...

Về cơ bản, nguồn cung tổng thể với các thuốc hiếm là không thiếu, chỉ thiếu ở một số cơ sở y tế do còn tồn tại các khó khăn trong công tác dự trù, xác định nhu cầu do phụ thuộc vào tình hình bệnh tật phát sinh của từng năm và trong công tác thực hiện mua sắm.

Về giải pháp, để bảo đảm thuốc hiếm, thời gian tới, Bộ Y tế triển khai xây dựng Danh mục thuốc thiếu, có nguy cơ thiếu hằng năm để có kế hoạch chủ động bảo đảm nguồn cung với các thuốc này. Đồng thời, Bộ Y tế đã báo cáo, đề xuất và đã được Chính phủ đồng ý tại Nghị quyết số 30/NQ-CP, ngày 4-3-2023, là giao Bộ Y tế nghiên cứu, xây dựng cơ chế bảo đảm thuốc hiếm, thuốc hạn chế nguồn cung và trình cấp có thẩm quyền phê duyệt.

Hiện tại, Bộ Y tế đang triển khai thực hiện nội dung trên, trong đó dự kiến đề xuất một số cơ chế, trong đó, cần có cơ chế đặc thù về tài chính như: bố trí, phân bổ nguồn ngân sách nhà nước để các cơ sở khám chữa bệnh chủ động dự trù các mặt hàng thuốc hiếm, thuốc hạn chế nguồn cung; có giải pháp, cơ chế để các cơ sở khám chữa bệnh có thể mua sắm, dự trữ một số thuốc chống độc, ngộ độc, chấp nhận hủy bỏ khi không có bệnh nhân dẫn đến thuốc hết hạn.

Trước đó, tại cuộc làm việc với Phó Thủ tướng Trần Hồng Hà và một số địa phương, bệnh viện, Bộ Y tế kiến nghị Chính phủ xem xét, báo cáo Quốc hội cho phép sửa đổi Luật Dược; cho phép xây dựng để ban hành cơ chế đặc thù về dự trữ một số loại thuốc hiếm, thuốc cần thiết cho điều trị các bệnh hiếm gặp để kịp thời phục vụ công tác mua sắm, điều trị của các cơ sở y tế; cơ chế khuyến khích các doanh nghiệp dược trong nước triển khai sản xuất mặt hàng thuốc hiếm để chủ động nguồn cung trong nước.